Ucuz bir epilepsi ilacı, farelerde otizm benzeri semptomları ilk kez iyileştirdi – bu bir buluş olabilir.

Lamotrigin etken maddeli epilepsi ilacı, ABD’de giderek yaygınlaşan otizmle bağlantılı davranışsal ve sosyal sorunları giderebildi.

Araştırmanın baş yazarı, Translasyonal Beyin Araştırmaları için Hector Enstitüsü’nden Dr Moritz Mall, “Görünüşe göre, yetişkinlikte ilaç tedavisi beyin hücresi işlev bozukluğunu hafifletebilir ve böylece otizme özgü davranışsal anormallikleri önleyebilir” dedi.

Ancak, sonuçlar hala farelerdeki çalışmalarla sınırlı; Otizm spektrum bozuklukları olan hastalarda klinik çalışmalar henüz yapılmamıştır. İlk klinik çalışmalar erken planlama aşamasındadır.

Bilim adamları otizmin nedeninin ne olduğundan hala tam olarak emin değiller, ancak bunun muhtemelen genetik ve genetik olmayan faktörlerin bir kombinasyonu olduğunu anlıyorlar. 

Bozukluğun ciddiyeti de spektrum boyunca büyük ölçüde değişir, bu da muhtemelen sihirli bir tedavi seçeneği olmadığı anlamına gelir.

MYT1L, sinir hücrelerinin moleküler kimliğini korumaktan sorumlu bir proteindir ve hücrelerde hangi genlerin aktif olup hangilerinin olmadığına karar verir.

Daha önceki araştırmalar, sinir hücrelerinin moleküler programını etkileyen faktörlerin otizmin gelişiminde rol oynayabileceğini göstermiştir.

En son çalışma için, araştırmacılar laboratuvardaki farelerde ve insan sinir hücrelerinde MYT1L’yi kapattılar.

Proteinden yoksun farelerin, daha ince bir serebral korteks de dahil olmak üzere beyin anormalliklerine sahip olduğunu bulmuşlardır.

Fareler ayrıca sosyal eksiklikler ve hiperaktivite dahil olmak üzere birçok otizm belirtisi sergiledi.

Epilepsi tedavisinde kullanıldığında, lamotrigin vücuttaki sodyum kanallarını bloke ederek çalışır – aksi takdirde nöbetlere neden olabilecek nörotransmitter salınımını önler. ABD’de yaklaşık iki milyon kişiye 2020’de ilaç reçete edildi.

Otizmde, ilacın sodyum kanallarını kısmen bloke ettiği ve doğru miktarda sodyumun geçmesine izin verdiği düşünülmektedir.

Çalışmanın sonuçları yalnızca fareler için geçerlidir, yani ilaç insanlarda otizm için aynı şekilde çalışmayabilir.

Araştırma linki:

https://www.nature.com/articles/s41380-023-01959-7